|메디칼타임즈=문성호 기자| GC녹십자가 개발한 헌터증후군 치료제 헌터라제(이두설파제 베타)이 아시아 시장 공략에 본격 나선다.

지난 달 중국에 첫 출하를 한 데 이어 일본에서도 출하를 개시한 것.

GC녹십자는 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'를 일본으로 출하한다고 3일 밝혔다. 지난 1월 일본 품목허가를 취득한 이후 한 달여 만에 초도 물량 공급이 이뤄짐에 따라, 시장 공략이 가시권에 들어섰다는 분석이다.

'헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

회사는 이르면 2분기 내에 일본에서 헌터라제 ICV의 매출이 본격화 될 것으로 보고 있다.

사실 헌터증후군 자체로만 살펴보면 매우 매력적인 시장은 아니다. 일단 초 희귀질환이라는 점에서 전 세계에 현재 환자수는 1만명도 되지 않는다. 국내에는 약 70여명이 치료중인 것으로 보고되고 있다. 유병률 또한 상당히 낮다. 미국 질병예방통제센터(CDC)가 추산한 통계로는 약 15만명에 1명꼴의 유병률을 보이는 것으로 집계되고 있다.

그러나 현재 출시된 약물이 엘라프라제와 헌터라제 등 2가지 밖에 없는 상황이기 때문에 비교적 높은 약가를 기대할 수 있다는 장점이 존재한다. 실제로 1인당 연간 치료비는 4억원 선으로 보고되고 있는데, 유병률에 따른 환자수 증가 등을 종합해 보면 8000억원에서 1조원 정도가 전체 시장으로 분석된다.

녹십자도 이 같은 상황을 기대하면서 중국에 이어 일본까지 아시아 시장 공략에 본격 나서고 있다.

현재 일본 후생노동성(MHLW)의 보험 약가 등재 절차가 진행되고 있는 만큼, 약가가 확정돼 고시되면 공식 출시를 거쳐 실제 의료현장에서 처방이 이뤄질 것으로 녹십자는 예상하고 있다. 회사 측은 2분기 내에 일본에서 헌터라제의 매출이 본격화 될 것으로 보고 있다.

이미 지난달 초 중국에도 정맥주사(IV) 방식으로 출하가 이뤄져 약가 등재 절차를 밟고 있는 만큼 중국과 일본 동시 보험 등재에 대한 기대감이 커지고 있는 상황.

녹십자 관계자는 "헌터라제가 새로운 치료 옵션으로 환자들에게 사용될 수 있도록 관련 절차가 빠르게 진행되고 있다"며 "향후 일본과 중국에 대한 추가 생산 및 공급 계획에 대해서도 차질 없이 준비할 것"이라고 말했다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있으며, 중추신경손상을 보이는 중증 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.